دستیابی به اعداد بزرگ‌ در آزمون‌های درمانی بی‌طرفانه!

Download a pdf of this page

گاهی اوقات ممکن است در آزمون‌های درمانی اعداد بزرگ را از پژوهش‌هایی به دست بیاوریم که در یک یا دو مرکز انجام شده‌اند؛ با این حال به‌منظور بررسی تأثیر درمان بر پیامدهای نادر مانند مرگ، باید در بسیاری از مراکز و در بسیاری از کشورها از بیماران دعوت کنیم در پژوهش‌ها شرکت کنند تا شواهد قابل‌اعتمادی به دست بیاید.

برای مثال مشارکت ۱۰ هزار نفر در سیزده کشور نشان داد داروهای استروئیدی تجویزشده برای افراد مبتلا به آسیب‌های مغزی جدی- درمانی که بیش از سه دهه استفاده می‌شد- کشنده بوده است. [2] در یکی دیگر از آزمون‌های بی‌طرفانه که همان تیم پژوهشی انجام داده بود، مشارکت ۲۰ هزار نفر در چهل کشور نشان داد دارویی ارزان به نام ترانکسامیک اسید (Tranexamic Acid) مرگ ناشی از خونریزی پس از آسیب را کاهش می‌دهد. [3]

از آنجا که این مطالعات به‌منظور کاهش سوگیری و عدم قطعیت ناشی از نقش شانس طراحی شده‌اند، نمونه‌ای بارز از آزمون‌های بی‌طرفانه هستند و شواهدی با کیفیت خوب از ارتباط بسیار مهم با مراقبت‌های سلامت در سراسر جهان ارائه می‌دهند. درواقع، در یک نظرسنجی چاپ‌شده در نشریهٔ پزشکی بریتانیا (BMJ)، دومین کارآزمایی از این کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی‌شده به‌عنوان مهم‌ترین مطالعهٔ سال ۲۰۲۰ انتخاب شد.

نمودار زیر براساس داده‌هایی تنظیم‌شده که تیم برندهٔ جایزه BMJ ارائه داده است تا نشان دهد برای کاهش خطرات ناشی از گمراهی به‌دلیل نقش شانس مهم این است که تخمین‌های درمان بر مبنای اطلاعات بیشتر باشند.

شکل لوزی پایین این نمودار نشان‌دهندة نتیجة کلی آزمایش ترانکسامیک اسید است. این شکل نشان می‌دهد داروی مذکور، مرگ ناشی از خونریزی را تا ۳۰ درصد کاهش می‌دهد (نسبت خطر دقیقاً بیش از ۰٫۷).

این نتیجهٔ کلی مطمئن‌ترین تخمین اثر این دارو را ارائه می‌دهد؛ با این حال برآوردهای به‌دست‌آمده از مراکز قارهٔ الف نشان‌دهندهٔ اثر کمتر تأثیرگذار این داروست (که از نظر آماری معنا‌دار نیست و به‌احتمال زیاد تخمینی کمتر از اثر واقعی است) و برآوردهای به‌دست‌آمده از مراکز در «قاره‌های دیگر»، نشان‌دهندهٔ اثری مهم است (که به‌احتمال زیاد تخمینی بیشتر از اثر واقعی است).

همان‌گونه که می‌توان در یک آزمایش چندملیتی با ترکیب داده‌های به‌دست‌آمده از مراکز متعدد، نقش شانس را کاهش داد، گاهی اوقات نیز می‌توان نتایج مطالعات مشابه، اما مجزا را از نظر آماری ترکیب کرد – فرایند شناخته‌شده به‌عنوان «متاآنالیز».

اگرچه متخصصان آمار طی سال‌ها روش‌هایی برای متاآنالیز توسعه دادند، تا دههٔ 1970 میلادی (دههٔ ۱۳۵۰ شمسی) این روش مورد توجه نبود تا زمانی که دانشمندان علوم اجتماعی در ایالات‌متحده آمریکا، سپس پژوهشگران پزشکی از آن استفاده کردند. در پایان قرن 20، متاآنالیز به‌عنوان جزئی مهم از آزمون‌های درمانی بی‌طرفانه پذیرفته شد.

برای ‌مثال پنج مطالعه در پنج کشور مختلف به‌طور جداگانه برای رسیدگی به درخواستی 60 ساله و پاسخ داده نشده، سازمان‌دهی شدند و مورد حمایت مالی قرار گرفتند؛ چه سطحی از اکسیژن خون بیشترین احتمال زندهماندن نوزادان نارس را بدون معلولیت‌های جدی تضمین می‌کند

اگر سطوح اکسیژن خون بیش‌ازحد بالا باشد، نوزادان ممکن است کور شوند، اگر هم بیش‌ازحد کم باشد، ممکن است بمیرند یا دچار فلج مغزی شوند؛ از آنجا که حتی در این نوزادان ضعیف، تفاوت ناشی از سطوح مختلف اکسیژن نسبتاً کم است، باید تعداد زیادی نمونه فراهم شود تا این تفاوت مشخص شود.

بنابراین تیم‌های پژوهشی مسئول هریک از این پنج مطالعه توافق کردند تا شواهد مطالعات خود را برای ارائهٔ برآورد قابل‌اعتمادتر نسبت به هریک از مطالعات مجزای خود با هم ترکیب کنند. [4]

بیش‌تر: منابع (فصل ۷)

فصل بعدی: ارزیابی تمام شواهد مرتبط و مطمئن